Los medicamentos de última generación son los más caros de todos. Se estima que solo 20 medicamentos ofrecidos en hospitales suponen más de la mitad de los gastos anuales en fármacos de los hospitales públicos españoles. Algunos de los medicamentos más caros del mundo superan los cientos de miles de euros de precio por el alto coste que conlleva su desarrollo.
Además, los laboratorios médicos y las farmacéuticas investigan en tratamientos pioneros para curar enfermedades comunes o las más raras y atípicas. Cuando salen a la venta sus precios son prohibitivos y de difícil acceso para la mayoría del público. Con el tiempo, van bajando el precio, pero a veces la urgencia lleva a pagar cantidades estratosféricas a los afectados por algunas enfermedades graves.
El medicamento más caro del mundo
El Zolgensma se ha convertido en el medicamento más caro del mundo, ya que su precio final se ha fijado en 2.125.000 dólares. Se trata de un medicamento para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal. Una enfermedad neuromuscular hereditaria autosómica recesiva. Se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza en el cuerpo.
La particularidad de este medicamento, lo que lo hace tan costoso, es que es la primera terapia genética que se explota comercialmente. Con una sola aplicación bastaría para curar la enfermedad. Habrá que ver si en el futuro bajará el precio o si los servicios públicos de salud lo podrán ofrecer a todos los afectados por esta enfermedad tan grave.
Medicamentos Luxturna
Antes de la llegada de Zolgensma, Luxturna era el medicamento más caro. Se trata de unos medicamentos de terapia para la ceguera ofrecidos por la farmacéutica Spark Therapeutics por 850.000 dólares. En 2018 se convirtió en la primera terapia génica que ha aprobado la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU.
También se trata de un medicamento con terapia genética, que no hace falta tomar durante meses o años, sino que basta una dosis para atacar la enfermedad de raíz. Reparan el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurar el problema por sí mismo para siempre. Esta medicina devolvió la vista a algunas personas con trastornos de visión graves lo que lo convierte casi en milagroso.
Eculizumab o Soliris
Estos medicamentos sirven para tratamiento de dos extrañas enfermedades que afectan a la sangre: síndrome urémico hemolítico atípico y la hemoglobinemia paroxismal nocturna. Su precio es 409.500 dólares. Soliris es un anticuerpo monoclonal que trata un trastorno sanguíneo que afecta a unos 8.000 americanos al año.
Lo elevado de precio se debe al coste del desarrollo del medicamento en los laboratorios y a la inversión en investigación, y a los grandes resultados que ha logrado en las pruebas. A este tipo de medicamentos se les denomina medicamentos «huérfanos». La industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes, porque no son rentables.
Medicamentos Elaprase
El síndrome de Hunter o mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad hereditaria causada por una carencia de la enzima iduronato sulfatasa. Los pacientes diagnosticados con este síndrome, una enfermedad incurable, pueden ser tratados con Elaprase. Un medicamento que tiene un precio de 375.000 dólares.
Se trata de la única forma de tratamiento para una enfermedad incurable. Elaprase consigue sintetizar la enzima que falta a los enfermos con el sindrome de Hunter. Es una enfermedad genética, ligada al cromosoma X, de la clase de las enfermedades de depósito lisosomal (EDLs). Afecta principalmente a los varones.
Naglazyme (galsulfasa)
El coste anual para tratar el síndrome de Maroteaux-Lamy (mucopoliscaridosis IV), es de 365.000 dólares. Esta enfermedad rara genética se suele presentar en la infancia, retrasando el crecimiento de niños intelectualmente normales. Se trata con la enzima humana purificada galsulfasa, el único tipo de medicamentos que pueden mitigar los síntomas.
El síndrome de Maroteaux-Lamy es uno de los desordenes mucopolisacaridos mas raros. Los afectados tienen una estatura más baja de lo normal, cabezas grandes, cuellos cortos, y cachetes gordos. También presentan narices amplias con un puente plano y fosas nasales grandes. Los enfermos se suelen parecerse entre ellos.
Cinryze
Cinryze es inhibidor de C1 esterasa para tratar el angiodema hereditario. El precio de estos medicamentos puestos a la venta por ViroPharma es de 350.000 dóalres. Esta enfermedad se produce por una condición hereditaria. Causa una hinchazón severa, a veces en cara, también en vías respiratorias. El problema es un funcionamiento inadecuado o a los bajos niveles de proteína C1 inhibidor.
El precio es considerablemente alto, pero se trata de un medicamento imprescindible en los enfermos. Su importancia radica en que puede evitar muertes repentinas. Las tumefacciones recurrentes (edemas) de la piel, las mucosas y los órganos internos pueden resultar letales si no son tratadas con este medicamento.
Myozyme (alglucosidasa alfa)
El Myozyme se utiliza para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, que afecta con frecuencia a los bebés. Si no es diagnosticada precozmente, tiene un pronóstico fatal para los pequeños. Su precio ronda los 300.000 dólares. Los tratamientos enzimáticos sustitutivos (ERT), incluido Myozyme, no son medicamentos baratos. La farmacéutica Genzyme ha invertido más de 500 millones de dólares para su desarrollo y fabricación.
Gracias a Myozyme, los pacientes, que cuentan con una calidad de vida muy baja, pueden terminar por hablar, caminar y hasta alimentarse por sí mismos. Un gran avance en los medicamentos que mejora su calidad de vida, aunque la esperanza de vida sea corta dependiendo de la gravedad del caso.
