La esclerosis múltiple puede ser inhibida o revertida usando una técnica de terapia génica novedosa que detiene la respuesta inmune de la enfermedad en modelos en ratones, según han descubierto investigadores de la Universidad de Florida.
Combinando un gen de la proteína del cerebro y una medicación existente, los investigadores podían prevenir la esclerosis múltiple. Asimismo, los tratamientos produjeron una remisión casi completa en los modelos animales. Los hallazgos, que los investigadores dijeron tener un potencial significativo para el tratamiento de la esclerosis múltiple y otros trastornos autoinmunes, se publicó el pasado 21 de septiembre en la revista Molecular Therapy.
Investigadores de la Universidad de Florida han desarrollado una nueva terapia génica que promete combatir la esclerosis múltiple. En la prueba de la técnica en ratones, el equipo vio que el tratamiento era eficaz en la prevención en los animales para desarrollar el equivalente de la enfermedad, y revertir casi completamente los síntomas en aquellos que ya estaban sufriendo de esclerosis múltiple.
La esclerosis múltiple es una enfermedad inmunológica debilitante donde el sistema inmune del cuerpo ataca erróneamente a la mielina, el tejido que rodea y protege los nervios. Una vez dañados, los nervios expuestos pueden efectivamente cortocircuitar, lo que resulta en problemas con los músculos, la visión, el habla y el contro motor. Los posibles tratamientos que se están estudiando incluyen el entrenamiento del cuerpo para tolerar mejor la mielina, los medicamentos que atacan las células B del sistema inmunológico, el bloqueo de proteínas que causan inflamación en el cuerpo, o incluso «reiniciar» todo el sistema inmunológico.
Este nuevo tratamiento funciona rigiendo en las células T que atacan a la mielina. Los investigadores entregan un gen específico, el cual encamina un virus inofensivo, en los hígados de ratones, y una vez en el hígado, ese gen codifica una proteína llamada glicoproteína de oligodendrocito de mielina. Dado que el hígado desempeña un papel clave en la inducción de la tolerancia inmunológica, esa proteína aumenta la producción de células T reguladoras, suprimiendo el ataque del sistema inmunológico en el cuerpo.
«Usando una plataforma de terapia genética probada clínicamente, somos capaces de inducir células reguladoras muy específicas que apuntan a las células autorreactivas que son responsables de causar esclerosis múltiple», dice Brad E. Hoffman, coautor del estudio.
En la primera ronda de experimentos, los investigadores encontraron que la terapia génica fue eficaz en la prevención de la encefalomielitis autoinmune experimental (la versión del ratón de la esclerosis múltiple), con ninguno de los cinco ratones probados en curso para desarrollar la enfermedad. Cuando se probaron en ratones que ya tenían la enfermedad, el tratamiento revirtió significativamente los síntomas sólo ocho días después de que se administró la terapia génica. Incluso siete meses después del tratamiento, los modelos de ratón todavía no mostraban signos de la enfermedad, mientras que los ratones no tratados desarrollaron problemas después de dos semanas.
Otra ronda de pruebas encontró que la terapia era aún más eficaz si la proteína se combinaba con un fármaco llamado rapamicina. A menudo utilizado para prevenir que los cuerpos de los pacientes rechacen órganos trasplantados, la rapamicina funciona aumentando el número de células T reguladoras y bloqueando otros tipos agresivos de células T.
Los investigadores probaron la combinación de la terapia génica y rapamicina en dos grupos de ratones que habían tenido sus patas traseras paralizadas por la enfermedad. Efectivamente, el 71 por ciento de los ratones en un grupo y el 80 por ciento en el otro estaban casi completamente curados.
Aunque los resultados son prometedores, en particular para detener una forma de esclerosis múltiple que progresa rápidamente, el equipo dice que todavía hay un largo camino por recorrer antes de que el tratamiento alcance los ensayos clínicos en humanos. Otros modelos animales serán probados en primer lugar, y para ser eficaces en la versión humana más complicada de la enfermedad, los investigadores tendrán que encontrar maneras de dirigirse a las muchas proteínas que pueden desempeñar un papel en la esclerosis múltiple.
«Si podemos proporcionar una remisión a largo plazo para las personas y una calidad de vida a largo plazo, ese es un resultado muy prometedor», dice Hoffman.
