Scemblix (asciminib) de Novartis ya se encuentra disponible en España. Este medicamento cuenta además con la financiación en el Sistema Nacional de Salud y es para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica que se han tratado con otras opciones terapéuticas y que no han respondido al tratamiento. Según la compañía el mecanismo de acción de este fármaco es pionero porque aborda la resistencia e intolerancia en pacientes con este tipo de cáncer previamente tratados con el tratamiento estándar en primera línea. La compañía está realizando una apuesta importante en el abordaje de varios tipos de cáncer y, en concreto, a la leucemia lleva dedicándose más de 20 años con terapias CAR-T, entre otras.
SCEMBLIX
El fármaco representa una opción terapéutica importante para los pacientes que experimentan resistencia y/o intolerancia a los tratamientos con TKI actualmente disponibles, y se está estudiando en múltiples líneas de tratamiento, tanto en monoterapia como en combinación.
¿Qué aporta esta financiación a los pacientes? Según el doctor Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal y presidente del Grupo Español de LMC, la financiación Scemblix (asciminib) por el Ministerio de Sanidad, permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. «Por primera vez, disponemos de un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas. Además, su perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes».
Igualmente, el doctor asegura que los datos de los últimos estudios han mostrado «cómo tras un largo periodo de seguimiento, se confirma el perfil de eficacia, incrementándose las tasas de respuestas a lo largo del tiempo, así como de seguridad».
Este fármaco de Novartis tiene la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Su aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal Ascembl de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con la molécula en comparación con bosutinib a las 24 semanas en el objetivo primario, Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas.
LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA
La leucemia mieloide crónica es un trastorno hematológico grave no hereditario que genera la proliferación descontrolada de glóbulos blancos (leucocitos) en la sangre. Es un tipo de leucemia crónica causada por la aparición del cromosoma filadelfia que actualmente representa entre el 15% y el 20% de todas las leucemias. Esta alteración produce la expresión de un gen anormal llamado BCR-ABL, que convierte a la célula en leucémica. Estas células leucémicas crecen, se dividen y proliferan, acumulándose en la médula ósea y transportándose a través de la sangre, llegando a otros órganos del cuerpo.
En los últimos años se han producido importantes avances en su tratamiento, como cuando hace 20 años llegaron los tratamientos ITKs, que han permitido cronificar la enfermedad y alcanzar una esperanza de vida similar a la de la población general en aquellos pacientes diagnosticados en una fase crónica.
Si bien muchos pacientes se benefician de las terapias disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar una respuesta inadecuada o mala tolerabilidad a los tratamientos actuales. La llegada de asciminib ha supuesto, por tanto, una nueva oportunidad a aquellos pacientes que no consiguen controlar su enfermedad con los tratamientos actuales, según la compañía.
NOVARTIS Y CÁNCER
La farmacéutica Novartis es una de las pioneras en el tratamiento celular y génico del tratamiento del cáncer. Las terapias CAR-T De hecho, fue el primer laboratorio en crear una terapia con células CAR-T aprobada para pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de hasta 25 años de edad, inclusive) con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en recaída o refractaria. La compañía lleva más 20 años investigando en la leucemia mieloide crónica.
La farmacéutica Novartis es una de las pioneras en el tratamiento celular y génico del tratamiento del cáncer.
Este tipo de tratamiento consiste en la extracción del paciente de glóbulos blancos que atacan el cáncer, conocidos como células T, unas células específicas de sistema inmunitario, que se modifican genéticamente para que al introducirlos de nuevo en el organismo acaben con la enfermedad. Se trata, además, de tratamientos individualizados.
En cuanto a las ventas de Novartis, añadir que de enero a septiembre de 2023, fueron de 34.000 millones de dólares (31.014 millones de euros) y los ingresos netos principales fueron de 10.300 millones de dólares (9.412 millones de euros).
