El pasado 4 de diciembre, Rebeca Corredera abrió una petición en Change.org para que la farmacéutica Jazz Pharmaceuticals reiniciara un estudio en torno a un medicamento para el daño cerebral por asfixia en recién nacidos. Esta iniciativa surge porque su propia hija sufrió este problema nada más nacer. Tal y como la madre cuenta a través de esta plataforma, su pequeña estuvo siete minutos sin recibir oxígeno (hipoxia), y la ingresaron en la UCI en un estado muy grave sin saber si lograría salir adelante. El caso es que su hija recibió un tratamiento experimental de esta compañía y consiguió sobrevivir.
ENSAYO DE JAZZ PHARMACEUTICALS
Jazz Pharmaceuticals inició un ensayo clínico fase I que investigaba el uso de la formulación intravenosa (IV) de cannabidiol, junto con hipotermia, para el tratamiento de la Encefalopatía Isquémica Hipóxica Neonatal (NHIE) (GWEP1560), y lo completó un año después, después de haber alcanzado los objetivos primarios.
«Desde la finalización de este ensayo, Jazz Pharmaceuticals ha concluido el programa de ensayos clínicos que estudia el cannabidiol intravenoso para la NHIE, y esta decisión se comunicó a los investigadores en diciembre de 2021- enero de 2022. Asimismo, Jazz comunicó el estado del ensayo a las autoridades reguladoras pertinentes, como en el caso de España, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). La formulación IV ya no está disponible», según ha explicado el laboratorio a MERCA2.
Esta decisión es la que ha hecho que Rebeca Corredera, haga un llamamiento desde la plataforma Change. El objetivo inicial era conseguir 50.000 firmas, pero como ya ha conseguido casi 60.000, el siguiente paso es alcanzar las 75.000.
En el caso de la hija de Rebeca el pronóstico era muy desalentador porque no sabían si conseguiría sobrevivir y si lo hacía iba a estar prácticamente en estado vegetal. «Tendría problemas motores muy graves y nunca llegaría a andar», cuenta la madre. Unas horas después de nacer, el Hospital Clínico San Carlos de Madrid les ofreció participar en un ensayo clínico con cannabidiol (junto con hipotermia). «Ante un pronóstico de parálisis cerebral en nuestra hija, no teníamos nada que perder, así que aceptamos participar», matiza la madre.
El resultado fue positivo, pues a día de hoy gracias a este ensayo su hija ya ha cumplido tres años y prácticamente tiene una vida normal. «Aunque necesita prótesis y un traje postural, ya puede caminar», y es por ello que está tremendamente agradecida al hospital: «Literalmente nos han devuelto la vida».
Corredera (cuyo caso lo dio a conocer un artículo de ‘El País’), explica que saben que su hija no recibió placebo y que tomó el compuesto que se investigaba en el tratamiento. Sin embargo, el estudio, que dependía de Jazz Pharmaceuticals, ya no sigue. Desde su punto de vista, esta forma de proceder va a negar la esperanza a muchas familias, «como la nuestra que ha visto en su propia piel los beneficios del tratamiento. Interrumpir esta investigación es una barrera gigante al progreso médico». Por este motivo les piden que lo retomen o que permitan al hospital utilizar la patente para que puedan continuar.
INVESTIGACIÓN DEL H. CLÍNICO SAN CARLOS
Los investigadores del Área de Neurociencias del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Clínico San Carlos fueron los que desarrollaron esta investigación. Estos científicos demostraron que el cannabidiol mejora los resultados de la hipotermia para el tratamiento del daño cerebral por asfixia en recién nacidos, tal y como se reflejó en los estudios llevados a cabo en fase preclínica durante doce años y que se publicaron en varias revistas científicas.
El resultado de las investigaciones de este grupo, único en el mundo que ha publicado resultados sobre el cannabidiol como tratamiento para el daño cerebral neonatal de origen hipóxico-isquémico, «demuestran en la fase preclínica que la administración por vía parenteral del cannabidiol después del episodio reduce el daño cerebral en un 50% según las pruebas de resonancia magnética e histológicas llevadas a cabo, y hasta en un 100% según las pruebas funcionales o de exploración neurológica, por lo que mejoraría o evitaría secuelas posteriores en quien lo padece», afirma el investigador y jefe de Sección de Neonatología del Hospital Clínico San Carlos, José Antonio Martínez Orgado.
También se ha demostrado que el beneficio se mantiene a largo plazo, presentando una exploración neurológica normal cuando los animales llegan a adultos incluso si el inicio del tratamiento se retrasa 18-24 horas, ampliando la ventana terapéutica respecto de la hipotermia, que es de 6 horas. Por otro lado, no se han descrito hasta el momento efectos secundarios importantes en la administración de cannabidiol en los estudios efectuados en la fase preclínica.
Los estudios preclínicos revelaron también que en aquellos casos de asfixia severa en los que la hipotermia no ha sido eficaz para reducir el daño cerebral, «la aplicación de cannabidiol más hipotermia ha conseguido reducir la lesión cerebral entre un 70 y un 80%, ya que la sinergia resultante de la combinación del cannabidiol con la hipotermia actúa sobre los tres factores implicados en el origen del daño cerebral complementando y potenciando sus efectos beneficiosos», añade Martínez Orgado.
Jazz ha dicho a MERCA2 que está en contacto con el investigador principal del estudio en España para desarrollar los planes de publicación y agradecen a los equipos de investigación y a las familias que han participado en este ensayo clínico.
CANNABIDIOL
El cannabidiol es un cannabinoide sin efecto psicoestimulante y además es uno de los antiinflamatorios y antioxidantes más potentes, pudiendo actuar simultáneamente sobre los tres principales factores que originan el daño cerebral: la inflamación, el estrés oxidativo y la sobreactivación por neurotransmisores excitadores, conocido como excitotoxicidad. Además es anticonvulsionante y ansiolítico, unas características que ofrecen beneficios adicionales para el tratamiento de los pacientes recién nacidos, según explican en el estudio del Clínico.
Estos tres factores se interrelacionan y potencian recíprocamente por lo que un tratamiento óptimo es actuar contra los tres como consigue el cannabidiol según se ha demostrado en estudios preclínicos el grupo del Clínico San Carlos y que ha publicado en varios artículos científicos en publicaciones como Pediatric Research, Frontiers in Neuroscience o Neuropharmacology.
Se estima que anualmente más de tres millones de niños pueden verse afectados en el mundo como consecuencia de sufrir daño cerebral en el período neonatal. Actualmente, solo existe un tratamiento, la hipotermia terapéutica, que reduce la muerte o la discapacidad severa en poco más de la mitad de un grupo concreto de esos recién nacidos. Este tratamiento consiste en la disminución de la temperatura del cuerpo del niño para reducir el riesgo de tener problemas neurológicos.
La encefalopatía hipóxico-isquémica (HIE) neonatal es un tipo de daño en el cerebro. Se produce por una falta de oxígeno en el cerebro antes o poco después del nacimiento. Los factores que lo pueden desencadenar son muchos, como los problemas durante el trabajo de parto y el parto. En la mayoría de los casos, se desconoce la causa exacta de la HIE neonatal.
Sus síntomas son muy variados, y pueden ser de leves a graves. Pueden incluir convulsiones o dificultad para respirar, comer u oír. Se cree que esta enfermedad se da generalmente poco después del nacimiento, pero puede diagnosticarse después de muchos años.
