Nexviadyme (avalglucosidasa alfa) de Sanofi ya está disponible en España para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe, tanto de inicio tardío (adultos y niños) como de inicio infantil (lactantes). El medicamento ya cuenta con la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS), tal y como ha anunciado la compañía.
El visto bueno de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) llega 20 meses después de que este nuevo fármaco recibiera la aprobación de la Comisión Europea (CE) como nueva terapia de referencia para la enfermedad de Pompe. Esta aprobación se basa en los resultados de los ensayos clínicos que la comparaban con el estándar de tratamiento hasta la fecha, y que Sanofi también puso a disposición de los pacientes españoles en 2006.
El visto bueno de la CIPM llega 20 meses después de que este nuevo fármaco recibiera la aprobación de la CE.
ENFERMEDAD DE POMPE
Con esta nueva opción terapéutica, Sanofi se convierte en la única biofarmacéutica en poner dos fármacos distintos a disposición de las 400 personas con enfermedad de Pompe que se calcula que hay en España, entre adultos y niños.
Sanofi fue pionera en el mundo y en España en desarrollar un tratamiento para una enfermedad rara de depósito lisosomal, en concreto para la enfermedad de Gaucher. Fue, además, la primera terapia de reemplazo enzimático, un tipo de tratamiento específico para enfermedades genéticas caracterizadas por la carencia de una enzima. Esta se administra artificialmente para corregir su déficit y restaurar la función normal del organismo.
De este modo, se refuerza el compromiso de la compañía con la investigación y desarrollo de moléculas best-in-class y/o first-in-class (mejores o primeras en su clase) que permitan mejorar la vida de las personas afectadas por un trastorno poco frecuente con especial atención a las EERR neurológicas (donde se incluyen las lisosomales), hematológicas y nefrológicas, y a las terapias enzimáticas sustitutivas (TES), las inhibidoras o los anticuerpos.
La directora general de Sanofi España, Raquel Tapia, ha hecho las siguientes declaraciones: «Con esta terapia ya son siete las opciones terapéuticas que están disponibles para los tres millones de españoles afectados por trastornos minoritarios. Esto consolida nuestra posición de referencia en el área de las enfermedades raras. Un liderazgo que esperamos poder reiterar muy pronto sumando un octavo medicamento, el primero específico para el ASMD».
La terapia se basa en un sistema de reemplazo enzimático (también llamada ERT -por sus siglas en inglés-, terapia enzimática sustitutiva o TES) que mejora el tratamiento estándar actual de las personas afectadas por este trastorno minoritario de depósito lisosomal o lisosomales, de origen genético y con carácter progresivo.
«Con esta terapia ya son siete las opciones terapéuticas que están disponibles para los tres millones de españoles afectados por EERR».
Según explica el neuropediatra y coordinador de la unidad de Patología Neuromuscular del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, Andrés Nascimiento: «Nexviadyme es una terapia enzimática sustitutiva que, por un lado, mejora la capacidad respiratoria y disminuye la fatiga, permitiendo a los pacientes llevar una vida más activa y funcional. En paralelo, consigue ralentizar la progresión de la enfermedad y disminuir la pendiente de deterioro de la función muscular, lo que posibilita en una mejor calidad de vida y una mayor independencia para las actividades diarias».
SANOFI Y ENFERMEDADES RARAS
A principios de año, la francesa Sanofi dio un paso más en su estrategia de crecimiento con el anuncio de la compra de la biofarmacéutica estadounidense en fase clínica Inhibrx por 1.700 millones de dólares (1.563 millones de euros). Esta transacción incluyó la obtención de la proteína recombinante INBRX-101, un fármaco para pacientes que padecen deficiencia de alfa-1 antitripsina. De este modo, la farmacéutica dio un paso más en su apuesta por las enfermedades raras, a la que se dedica desde hace 30 años, afianzándose en la industria de inmunología e inflamación, donde tiene más de 20 estudios en desarrollo.
A principios de año, la francesa Sanofi compró la biofarmacéutica estadounidense en fase clínica Inhibrx.
Por el momento, INBRX-101 ha completado con éxito un ensayo de fase 1, demostrando resultados positivos en términos de seguridad y farmacocinética. Actualmente se está inscribiendo en un ensayo clínico de fase 2 para evaluar más a fondo el potencial de INBRX-101 como tratamiento para la AATD. Si este cumple objetivos, INBRX-101 podría ofrecer una mejora significativa en las opciones de tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con AATD.
