Moderna se hizo famosa a raíz de su vacuna basada en tecnología ARNm para el tratamiento de la COVID-19. Comercializada con el nombre de Spikevax, fue de hecho la segunda en llegar a España, después de Comirnaty, la vacuna de Pfizer/BioNTech. Hasta ese momento poco se sabía de este laboratorio de Estados Unidos, y de la ya tan nombrada tecnología, que además obtuvo el Premio Nobel en 2023. Ahora, que ya ha pasado la época de la pandemia, la compañía está buscando otros mercados donde introducir esta tecnología. Uno de ellos es el cáncer de piel, para el que está desarrollando una vacuna junto a la farmacéutica MSD y su fármaco superventas Keytruda, y el más novedoso es el de las enfermedades raras.
MODERNA Y ARNM
La apuesta por las enfermedades raras y la tecnología ARN mensajero, proviene de una investigación conjunta entre Moderna y científicos de la University College de Londres y el King’s College London (Reino Unido). De momento, lo que se ha conseguido es crear una terapia eficaz en un estudio con ratones, que podría tener su aplicación en humanos.
La investigación se ha publicado en ‘Science Translational Medicine’, y describe cómo la tecnología de ARN mensajero (ARNm) se podría utilizar para una rara enfermedad genética del hígado conocida como aciduria argininosuccínica. La intención del equipo es probar la tecnología en humanos en los próximos años.
«La aciduria argininosuccínica es un trastorno genético raro que se caracteriza por la deficiencia o falta de la enzima argininosuccinato liasa. Esta enzima es una de las seis que intervienen en la descomposición y eliminación del nitrógeno del cuerpo, un proceso conocido como ciclo de la urea. La falta de argininosuccinato liasa provoca la acumulación excesiva de nitrógeno, en forma de amoníaco (hiperamonemia), en la sangre. El amoníaco se traslada al sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) a través de la sangre, lo que desemboca en los síntomas y hallazgos físicos asociados con el trastorno», según explican desde la National Organization for Rare Disorders.
Los pacientes afectados por la enfermedad suelen experimentar un desequilibrio en la regulación del glutatión, que es importante para la desintoxicación del hígado. La afección ocurre en aproximadamente uno de cada 100.000 recién nacidos.
ENFERMEDADES METABÓLICAS Y CÁNCER
Estas tecnologías basadas en terapias con ARN mensajero se están investigando actualmente en otras enfermedades metabólicas hereditarias raras, como por ejemplo, acidemias propiónicas y metilmalónicas, y también cuentan con el patrocinio de Moderna, en diversos ensayos clínicos globales.
Igualmente, Moderna y MSD, comunicaron que iban a usar la tecnología ARNm para lanzar una vacuna conjunta contra el cáncer de piel, en concreto, melanoma. La intención es que la vacuna se aplicaría para el tratamiento de la enfermedad, es decir, como un tratamiento terapéutico y no preventivo.
Los últimos resultados han desvelado que la vacuna de Moderna combinado con el fármaco de inmunoterapia Keytruda de Merck, redujo el riesgo de recurrencia o muerte en un 49 % durante un período de tres años, en comparación con la administración única de Keytruda.
Lo cierto es que esta tecnología es muy atractiva y no es solo Moderna la que está buscando nuevas aplicaciones. Recientemente Almirall y la compañía Etherna anunciaron su colaboración para investigar y desarrollar nuevas terapias basadas en ARNm para enfermedades graves de la piel, incluido el cáncer de piel no melanoma.
La alianza que han establecido estas dos empresas busca combinar y aprovechar las capacidades tecnológicas propias de Etherna en la química del ARNm y las formulaciones de estos ARNm en NPL con la experiencia de Almirall en dermatología médica para acelerar el descubrimiento de nuevas opciones terapéuticas. Los ARNm formulados con NPL se traducen a proteínas terapéuticas, de forma local y transitoria. Esto representa una oportunidad a la hora administrar múltiples componentes terapéuticamente activos en un único tratamiento. Las opciones que se plantean no serán vacunas, han añadido desde Almirall: «En principio, no. No se considera hacer vacunas en sentido estricto (profilaxis)», según comunicó la compañía a MERCA2.
